Bài viết này sẽ giúp bạn hiểu rõ các chỉ số đánh giá hiệu quả lâm sàng của các loại thuốc điều trị ung thư thường được sử dụng.

Dù là bác sĩ mới ra trường hay bệnh nhân mắc bệnh ung thư và người nhà, hiệu quả của thuốc điều trị ung thư mới là điều họ quan tâm nhất.
Bài viết này sẽ giúp bạn hiểu rõ các chỉ số đánh giá hiệu quả lâm sàng của các loại thuốc điều trị ung thư thường được sử dụng.

Tuy nhiên, khi kiểm tra tài liệu liên quan, chúng ta thường nhầm lẫn giữa OS, PFS, DFS, DCR, ORR, v.v. Sau khi đọc tài liệu, hôm tôi sẽ giúp các bạn làm rõ sự khác biệt về chỉ số hiệu quả của các loại thuốc điều trị ung thư thông thường.

Chỉ số đánh giá hiệu quả sống sót

Thời gian sống thêm toàn bộ (OS, Overall Survival): Thời gian từ khi ngẫu nhiên đến khi chết do bất kỳ nguyên nhân nào. Việc xác định OS là chính xác và đáng tin cậy, không thiên vị và được coi là điểm cuối về hiệu quả tốt nhất.

Ví dụ, bệnh nhân A được chẩn đoán ung thư tuyến giáp thể nhú, giai đoạn III, tiên lượng sống thêm 5 năm là 93%. Có nghĩa là 100 bệnh nhân như bệnh nhân A, nếu điều trị, thì có khoảng 93 người còn sống đến 5 năm. 7 bệnh nhân còn lại sẽ tử vong trước thời điểm 5 năm từ khi chẩn đoán, có thể do bệnh ung thư hay do bất kì nguyên nhân nào.  Có thể lấy mốc OS là 1 năm, 2 năm... 5 năm... 10 năm... nhưng thời gian 5 năm hay được dùng nhất.

Thời gian sống sót trung bình: còn được gọi là thời gian sống sót một nửa, cho biết khoảng thời gian mà chính xác 50% số cá thể vẫn còn sống.

Chỉ số đánh giá hiệu quả đáp ứng khi dùng thuốc điều trị khối u

Sống sót không bệnh tật (DFS, Disease Free Survival): đề cập đến thời gian từ khi bắt đầu ngẫu nhiên đến khi tái phát/di căn khối u đầu tiên hoặc đối tượng tử vong vì bất kỳ lý do gì. DFS thường được sử dụng làm chỉ số hiệu quả chính sau phẫu thuật triệt để.

DFS trung bình: còn được gọi là tỷ lệ sống sót không bệnh một nửa, biểu thị thời điểm mà chính xác 50% số người không bị tái phát/di căn.

Progress Free Survival (PFS, Progress Free Survival): đề cập đến thời gian từ khi chọn ngẫu nhiên đến khi khối u phát triển hoặc tử vong đầu tiên. Nó thường được sử dụng như một chỉ số quan trọng để đánh giá hiệu quả của các khối u tiến triển và là điểm cuối thay thế cho OS. So với OS, điểm cuối của PFS được đẩy về phía “tiến triển”, thường sớm hơn tử vong, do đó, PFS thường ngắn hơn OS và thời gian theo dõi cũng ngắn hơn, điều này có thể gián tiếp phản ánh lợi ích lâm sàng của bệnh nhân. .

Thời gian tiến triển (TTP, Time To Progress): đề cập đến thời gian từ khi chọn ngẫu nhiên đến khi khối u phát triển khách quan đầu tiên. Sự khác biệt duy nhất so với PFS là PFS bao gồm tử vong, trong khi TTP thì không. Do đó, PFS có thể dự đoán và phản ánh tốt hơn lợi ích lâm sàng và phù hợp hơn với OS.TTP là một chỉ số phù hợp khi nguyên nhân tử vong không phải do khối u phổ biến hơn nguyên nhân do khối u.

Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR, Objective Response Rate): là tỷ lệ bệnh nhân có thể tích khối u co lại đến giá trị xác định trước và có thể duy trì được giới hạn thời gian tối thiểu, là tỷ lệ giữa đáp ứng hoàn toàn (CR, Complete Response) và đáp ứng một phần ( PR, Phản hồi một phần). Và đó là ORR=CR+PR. ORR là chỉ số đánh giá hiệu quả chính trong các thử nghiệm giai đoạn II và có thể cung cấp bằng chứng sơ bộ rằng thuốc có hoạt tính sinh học, nhưng nó thường không được sử dụng làm chỉ số hiệu quả chính trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III.

Tỷ lệ kiểm soát bệnh (DCR): là tỷ lệ bệnh nhân có khối u thu nhỏ lại hoặc ổn định và tồn tại trong một thời gian nhất định (chủ yếu đối với khối u rắn), là tổng của các tỷ lệ CR, PR và bệnh ổn định (SD) , Bệnh ổn định), nghĩa là DCR =CR+PR+SD. Sự khác biệt giữa DCR và ORR là SD cũng được đưa vào tiêu chí đánh giá nhưng không thể xác định SD là do hiệu quả của thuốc hay do diễn biến tự nhiên của bệnh.

Thời gian đáp ứng (DOR, Duration of Response): đề cập đến thời gian từ lần đánh giá đầu tiên về khối u là CR hoặc PR đến lần đánh giá đầu tiên về tiến triển bệnh (PD, bệnh tiến triển) hoặc tử vong do mọi nguyên nhân.

Thời gian đến khi thất bại điều trị (TTF, Time To Fail): đề cập đến thời gian từ khi bắt đầu phân nhóm ngẫu nhiên đến khi tạm dừng/chấm dứt điều trị, bao gồm mọi lý do tạm dừng/chấm dứt điều trị, chẳng hạn như tiến triển của bệnh, tử vong, ngừng thuốc do tác dụng phụ, và đối tượng từ chối tiếp tục. Dành thời gian nghiên cứu hoặc sử dụng các phương pháp điều trị mới. TTF kết hợp việc đánh giá hiệu quả và độc tính. Đây là một chỉ số có đặc điểm toàn diện và không được khuyến cáo là chỉ số hiệu quả chỉ hỗ trợ cho việc phê duyệt thuốc.

Thời gian kiểm soát bệnh (DDC,duration of disease control): là thời gian từ khi đánh giá khối u đầu tiên là CR, PR hoặc SD cho đến khi đánh giá lần đầu về PD hoặc tử vong do mọi nguyên nhân.

Tiêu chí đánh giá đáp ứng khối u khi điều trị

Bệnh tiến triển (PD, progressive disease): tổng đường kính tối đa của tổn thương mục tiêu tăng ít nhất ≥20% hoặc xuất hiện tổn thương mới.

Bệnh ổn định (SD, stable disease): Tổng đường kính tối đa của tổn thương mục tiêu giảm xuống nhỏ hơn PR hoặc tăng lên nhỏ hơn PD.

Đáp ứng một phần (PR, partial response): tổng đường kính tối đa của tổn thương mục tiêu giảm ≥30% và duy trì trong ít nhất 4 tuần.

Đáp ứng hoàn toàn (CR, complete response): tất cả các tổn thương mục tiêu đều biến mất, không xuất hiện tổn thương mới và các dấu hiệu khối u bình thường, duy trì ít nhất 4 tuần.


Có thể bạn quan tâm